Em um momento que mescla esperança e dor, a FDA dos Estados Unidos concluiu que a morte de um menino brasileiro de 8 anos não teve relação direta com o uso da terapia genética Elevidys. O medicamento, indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), estava sendo utilizado no garoto, que faleceu após uma infecção viral grave agravada por corticoides.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) havia já apontado que a relação causal entre o tratamento e a morte era 'improvável'. No entanto, após relatos de três óbitos associados ao uso do Elevidys nos Estados Unidos, incluindo dois casos em crianças com DMD que não conseguiam mais andar, a Anvisa decidiu suspender preventivamente o medicamento no Brasil.
No país, o Elevidys é indicado para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar e que tenham a mutação confirmada no gene DMD. Até o momento da suspensão, cerca de dez pacientes brasileiros haviam recebido o tratamento.
Apesar da recomendação da FDA para retomar o uso do Elevidys em pacientes acompanhados de forma ambulatorial nos Estados Unidos, a Anvisa reforçou que a toxicidade hepática é um risco conhecido em terapias genéticas que utilizam vetores AAV. Ainda assim, a agência ressalta que continuará monitorando os dados internacionais sobre segurança.
Este caso lança luz sobre os desafios da aprovação de novos tratamentos médicos e o equilíbrio entre esperança e cautela. Enquanto a ciência avança, é fundamental que pacientes, familiares e profissionais mantenham-se informados para tomarem decisões conscientes.
